從決策路徑嚴把國內(nèi)藥品審評準入關(guān)

“在藥品審評工作的科學(xué)審評、科學(xué)決策和科學(xué)管理三個主要能力提升領(lǐng)域，加強審評過程中決策路徑的建設(shè)是連接這三種能力建設(shè)的關(guān)鍵鏈條。一個品種報上來，不同的專業(yè)分別拿起圓規(guī)，以自己的專業(yè)為中心，以能力所見為半徑畫圓。專業(yè)越多，圓也越多，但你會發(fā)現(xiàn)這些圓是不聚焦的，應(yīng)該聚焦在什么地方呢？審評概述應(yīng)該是不同圓規(guī)共同的準心。這就是藥品審評在科學(xué)決策過程中的現(xiàn)實思考。”在第24屆全國醫(yī)藥經(jīng)濟信息發(fā)布會上，針對目前的藥審現(xiàn)狀，國家食品藥品監(jiān)督管理局（SFDA）藥品審評中心主任助理兼業(yè)務(wù)管理部部長馮毅從社會責任的角度剖析了藥審工作所承載的使命。

 

 

　　談到藥品審評，目前有幾個概念在業(yè)內(nèi)激烈沖撞：一是審評的快與慢，二是審批的多與少。審評中心作為國家藥品準入制度的一部分，馮毅在這次大會上與參會代表分享了他們是怎樣考慮藥品審評及藥品審評所承擔的社會責任。“談到藥品審評，往往多與少、快與慢是大家熱議的話題。藥審制度是市場準入制度，國家設(shè)定這一制度的初衷是什么？快與慢、多與少是否是評估這一制度功效的首要指標？”馮毅以此設(shè)問開始了報告。

 

　　藥品審評的責任主要體現(xiàn)在哪里？馮毅認為，藥審工作至少要從四個方面與現(xiàn)實需求相適應(yīng)。“首先是公眾需求。藥審工作首先要滿足公眾對最新治療手段的需求，滿足公眾對藥品可及性、可支付性的需求；二是要與國家民生戰(zhàn)略和政策相適應(yīng)，與國家創(chuàng)新戰(zhàn)略和發(fā)展戰(zhàn)略相適應(yīng)；三是與行業(yè)發(fā)展、創(chuàng)新、增長相適應(yīng)；四是引進、轉(zhuǎn)化先進的理念、模式和治療手段，為國際化發(fā)展搭橋鋪路。”

 

　　馮毅在報告中指出，藥品是特殊商品，從進入市場的第一步就要有政府這只有形的手加以干預(yù)，所以具體負責這項工作的部門要具有履行國家保護公眾用藥健康之責任和義務(wù)的能力。其次，在戰(zhàn)略層面應(yīng)該對此有清晰的定位，即它的行動應(yīng)該圍繞著戰(zhàn)略宏觀的整體行動計劃和具體的微觀行動推進方案，同時配有可持續(xù)發(fā)展的能力建設(shè)。準入制度還要平衡很多種復(fù)雜的因素。對準入制度本身要進行定期和不定期的評估。

 

 

　　為落實這項工作，馮毅在會上談到SFDA審評中心的基本思路：以受監(jiān)督、可評估、能發(fā)展為推進中心改革和發(fā)展的基礎(chǔ)要求和出發(fā)點，著力提升科學(xué)審評、科學(xué)管理和決策的能力。通過借鑒國際法規(guī)的發(fā)展經(jīng)驗，加強專業(yè)化審評制度建設(shè)，以保障公眾用藥安全，維持和促進公眾健康。

 

　　“今年藥審中心設(shè)定了12項重點工作。其中審評質(zhì)量管理規(guī)范是一個重要環(huán)節(jié)。要通過質(zhì)量、效率、清晰、透明、一致等五個原則去考慮一個審評制度是怎么設(shè)計的，在運營中怎么管理及評估、審評和決策。

 

　　另外，須清晰地寫下看到的數(shù)據(jù)是什么，對數(shù)據(jù)從哪些角度進行評估，評估的結(jié)論是什么，看到的有效性和風(fēng)險，風(fēng)險控制的手段是什么，必須用清晰、透明的方法向醫(yī)生、社會傳遞出去。”馮毅介紹說，這是在審評過程中必須要做的。

 

　　另外，他認為對內(nèi)部GRP進行評估也很重要。“以一個太極圖的中心向外發(fā)散，設(shè)計整個GRP的評估緯度，如有沒有標準的操作程序、是不是建立相關(guān)的審評報告模板，對管理目標實現(xiàn)是不是有清晰的測定，有沒有質(zhì)量控制的目標，有沒有回饋整個決策過程的管控工具。

 

　　我們在很多的緯度上已開始進行探索。”馮毅說，還有一個重要的工作是加強決策路徑建設(shè)。比如一個品種報上來，申請的目標是什么，要圍繞這個開展評估。同時，審評中已經(jīng)開始引入社會化服務(wù)。

 

　　針對當前提前占號的審評申報情況，馮毅介紹，藥審中心探索了“舉手發(fā)言”制度，對臨床亟需、已實現(xiàn)工業(yè)化生產(chǎn)的，按照國際通行的質(zhì)量管控體系納入這一制度開展審評，實施探索。同時首推《審評概述》，一個藥品在中國首次上市時，我們有責任、有義務(wù)清晰地告訴醫(yī)生、公眾和媒體，我們是基于什么批準這個產(chǎn)品上市，這個疾病在中國發(fā)生的程度怎樣，目前有沒有有效治療手段，目前治療手段存在哪些問題，這個藥品目前在使用過程中科學(xué)驗證數(shù)據(jù)是什么，當下還有哪些看到的和潛在的風(fēng)險，應(yīng)該怎么把控，推出臨床試驗透明、循跡、倫理和檢查的窗口等等。這是我們開展這項工作所必須承擔的社會責任和義務(wù)。